Publié le 13 juin 2019 Mis à jour le 24 juin 2019

Malgré la découverte du gène responsable de la mucoviscidose il y a plus de 30 ans, les traitements pour cette maladie restent souvent peu efficaces. Une équipe de la Faculté des Sciences propose une nouvelle approche visant à stabiliser la protéine mutée.

1 Belge sur 20 est porteur du gène responsable de la mucoviscidose, une maladie héréditaire qui affecte la production du mucus dans les voies respiratoires et le système digestif. Elle est due à des mutations dans le gène codant pour la protéine "CFTR", qui est normalement responsable des équilibres de fluides dans ces organes.

L’équipe de Cédric Govaerts (Laboratoire de Structure et Fonction des membranes biologiques, Faculté des sciences) étudie cette protéine dans le but de développer de nouvelles thérapies. En collaboration avec une équipe de la VUB et une de l’Université de Caroline du Nord, ils ont étudié l’apport thérapeutique de molécules appelées nanobodies.

Obtenus après vaccination de lamas ou de dromadaires, les nanobodies sont des mini-anticorps qui présentent des caractéristiques étonnantes qui leur confèrent des propriétés thérapeutiques. La plupart des mutations provoquent une déstabilisation fatale de la protéine CFTR: Cédric Govaerts et ses collègues ont donc tenté de développer, avec succès, des nanobodies capables de re-stabiliser la protéine mutante. Les résultats de cette étude sont publiés dans la revue scientifique Nature Communications.

En isolant ces nanobodies, l’équipe offre une approche différente du traitement de la mucoviscidose et ouvre une toute nouvelle voie dans le développement de médicaments contre cette maladie.
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