Un nouveau modèle économique pour stimuler l’innovation thérapeutique en cancérologie pédiatrique

En Europe, le cancer touche chaque année 35 000 enfants dont 6000 vont en mourir.

Alors que les connaissances scientifiques sur le cancer progressent à vive allure, les enfants atteints de tumeurs en bénéficient beaucoup moins que les adultes. La rareté relative des cancers pédiatriques explique l’intérêt moindre qu’ils suscitent de la part des industriels. Trop souvent, les enfants ne bénéficient qu’avec retard des nouvelles thérapeutiques qui se sont révélées efficaces chez l’adulte. De plus, certaines tumeurs propres à l’enfant ne font pas l’objet des recherches cliniques indispensables.

Pour remédier à cette situation, il ne suffit pas de mobiliser plus de moyens, encore faut-il organiser leur utilisation pour garantir que les nouvelles recherches se traduisent en de nouveaux traitements accessibles. C’est le sens des recherches menées par Sam Daems, directeur de la société d’investissement Waterland, qui a eu le malheur de perdre sa fille d’un cancer incurable. Sam Daems mène son travail au sein de l’institut I3h, co-dirigé par les professeurs Michel Goldman et Mathias Dewatripont. Après de nombreux échanges avec différentes parties prenantes, ses recherches ont d’ores et déjà abouti à un nouveau modèle économique coconstruit avec deux associations de patients, la Fondation KickCancer en Belgique et l’Association Imagine for Margo en France.

Ce nouveau modèle économique vient d’être publié dans la prestigieuse revue Nature Reviews Drug Discovery, en collaboration avec Hans-Georg Eichler qui a dirigé jusqu’en 2022 la politique médicale de l’Agence Européenne du Médicament. Il est basé sur la création d’un fonds alimenté par différences sources publiques et privées. Ce fonds sera destiné à élaborer un portefeuille de projets, chacun centré sur une cible thérapeutique spécifique et faisant appel aux techniques de titrisation pour limiter autant que possible les risques des investisseurs. La gestion sera confiée à une équipe multidisciplinaire restreinte, prenant pleinement en compte les aspects de propriété intellectuelle et les dispositions réglementaires qui conditionnent l’arrivée sur le marché d’un nouveau médicament. Avant même que les nouveaux médicaments ne soient approuvés par les autorités sanitaires, des pré-accords seront négociés avec les organismes en charge de leur remboursement de manière à assurer tant leur rentabilité économique que leur mise à disposition de tous les patients qui en ont besoin.